Neue Erkenntnisse und Studien. Marco Baptista, Direktor für Forschungsprogramme bei der Michael J. Fox Foundation, schreibt im Januar 2020:
In der vergangenen Woche nahm ich mit mehr als 9. 000 Personen aus der Pharma- und Biotechnologiebranche sowie von Investmentfirmen an der jährlichen J. P. Morgan Healthcare Conference teil, um Fortschritte und Möglichkeiten in der biomedizinischen Forschung und Versorgung zu diskutieren.
Während auf der Konferenz immer ein wenig über Parkinson geplaudert wurde, war es in diesem Jahr anders. Die Begeisterung war spürbar, und die Ankündigungen zu neuen Ergebnissen und Programmen kamen immer wieder. Diese Dynamik zeigt, was wir auf dem gesamten Parkinson-Feld sehen: mehr Therapien, die mehr Schritte auf die Ziellinie zugehen.
Jedes neue Medikament durchläuft drei Testphasen (manchmal mit mehreren Studien in einer Phase): In Phase I wird die Sicherheit an einer kleinen Gruppe von Menschen getestet, in Phase II werden die Sicherheit und einige Wirksamkeitsmaßnahmen an einer größeren Gruppe von Menschen bewertet, und in Phase III werden Wirksamkeit und Sicherheit an mehr Menschen über einen längeren Zeitraum hinweg bewertet. Zu den Höhepunkten der Parkinson-Konferenz gehören Medikamente, die diese Phasen der klinischen Prüfung durchlaufen.
Wir sind stolz darauf, dass unsere Stiftung bei der Förderung vieler dieser Entwicklungen eine Rolle gespielt hat, und wir werden auch weiterhin Ressourcen und Werkzeuge zur Verfügung stellen, um sie in Bewegung zu halten.
Denali gibt positive Ergebnisse der LRRK2-Studie bekannt
Denali Therapeutics hat positive Ergebnisse aus den Phase-I-Studien seiner beiden LRRK2-Inhibitoren zur Verlangsamung oder Beendigung der Parkinson-Krankheit bekannt gegeben. Mutationen im LRRK2-Gen können Parkinson verursachen und zu einer Überaktivität des LRRK2-Proteins führen, was zum Zellverlust beitragen kann. MJFF-finanzierte Forschung hat herausgefunden, dass Parkinson-Patienten auch ohne diese genetische Verbindung eine höhere LRRK2-Aktivität aufweisen können, was bedeutet, dass Therapien zur Senkung dieser Aktivität (wie die von Denali) einer breiteren Patientenpopulation helfen können.
Unsere Stiftung hat die LRRK2-Therapien auf vielfältige Weise gefördert. Ein von der Stiftung geleitetes Konsortium bewies zum Beispiel, dass es sicher ist, diese Art von Medikamenten am Menschen zu testen, nachdem erste Ergebnisse ihre weitere Entwicklung bedrohten. Und wir haben Arbeiten zur Identifizierung von Maßen der LRRK2-Aktivität (wie Rab-Proteine und die Fettsäure BMP) unterstützt.
Die Denali hat gerade über ihre Studie mit DNL201 bei Menschen mit Parkinson (mit und ohne LRRK2-Mutation) berichtet und festgestellt, dass das Medikament die LRRK2-Aktivität (gemessen an einem Rab-Protein und BMP) senkt. Eine niedrigere Dosis wurde im Allgemeinen gut vertragen, während eine höhere Dosis zu einigen Wirkungen wie Kopfschmerzen führte, die jedoch alle beherrschbar und reversibel waren.
Der andere Denali-Hemmer, DNL151, war ebenfalls sicher und senkte die LRRK2-Aktivität bei Kontrollfreiwilligen. Das Unternehmen testet nun höhere Dosen von DNL151 und wird im Laufe dieses Jahres entscheiden, welches Medikament in eine größere Phase II-Studie überführt werden soll.
AFFiRiS Planung der Phase II der Alpha-Synuklein-Antikörperstudie
Der österreichische Biotechnologieverband AFFiRiS sagte, er beabsichtige, seine Alpha-Synuclein-Immuntherapie in Phase II-Studien zu überführen. Das Protein Alpha-Synuclein verklumpt in den Zellen von Menschen mit Parkinson, und die AFFiRiS-Behandlung (genannt Affitope PD01A) löst im Körper die Produktion von Alpha-Synuclein-Antikörpern aus, die den Proteinspiegel senken und die Zellen schützen können.
PD01A war die erste Alpha-Synuclein-Therapie, die mit Hilfe von MJFF-Fördermitteln in klinische Studien eintrat. Eine von der Stiftung unterstützte Phase-I-Studie ergab, dass die Behandlung sicher und verträglich war und offenbar zur Produktion von Antikörpern führte. Wir unterstützten auch Studien, die zeigten, dass zusätzliche Dosen der Therapie sicher waren und die Alpha-Synuclein-Antikörperspiegel erhöhten.
PD01A ist jetzt eine von 11 Therapien, die gegen Alpha-Synuclein bei der Parkinson-Krankheit klinisch getestet werden.
Anmerkung der Redaktion: Am 27. Januar gab AFFiRiS bekannt, dass sie von der US Food and Drug Administration einen Input zum Design ihrer Phase II-Studie erhalten hat, die sie in der zweiten Hälfte des Jahres 2020 in den USA und Europa beginnen will.
Inflazome erhält Arzneimittel-Patent für Entzündungsmedikamente
Die Vereinigten Staaten und Europa haben dem irischen Biotech-Unternehmen Inflazome Patente für Verbindungen erteilt, die das NLRP3-Entzündungsgasom hemmen. NLRP3 ist ein Proteinkomplex, der eine Entzündungsreaktion auslöst, die für die Zellen schädlich sein könnte. Inflazome testet ein Medikament (Inzomelid) gegen dieses Ziel an freiwilligen Kontrollpersonen, und die Patente könnten das Portfolio des Unternehmens für größere Investoren attraktiver machen, die Mittel und Fachwissen für Studien in späteren Phasen beisteuern können.
Die Michael J. Fox Foundation finanzierte die vorklinischen Arbeiten der Gründer des Biotech-Unternehmens, um dieses Medikament zu identifizieren und zu entwickeln, und unterstützt nun deren Tests eines NLRP3-Bildgebungsscans, der helfen würde, die Wirkung von Inzomelid und anderen NLRP3-Targeting-Behandlungen zu bewerten.
Cerevel kündigt Studie zur Therapie der Parkinson-Symptome an
Cerevel Therapeutics kündigte Pläne an, eine Reihe von Phase-III-Studien zu starten, in denen das Medikament Tavapadon auf motorische Symptome und Fluktuationen untersucht werden soll. Cerevel ist ein Spin-off von Pfizer, das Medikamente gegen Parkinson und andere Krankheiten erworben hat, nachdem der Pharmariese sein Neurowissenschaften-Programm 2018 eingestellt hat.
Tavapadon soll den Gehalt des chemischen Dopamins im Gehirn erhöhen, das bei der Parkinson-Krankheit verloren geht. Das Unternehmen plant die Durchführung von vier Versuchen mit unterschiedlichen Dosierungen und einer unterschiedlichen Dauer der Nachbeobachtung.
Biogen kauft Medikament zur Behandlung von Parkinson-Schlafproblemen
Eine andere Firma berichtete ebenfalls von Plänen, ein von Pfizer gekauftes Medikament zu testen. Biogen teilte mit, dass es PF-05251749 erworben hat, ein Medikament, das helfen könnte, die innere Uhr des Körpers zu regulieren. Das Unternehmen plant, noch in diesem Jahr eine Phase-I-Studie zu beginnen, in der der Wirkstoff bei Menschen mit Parkinson und unregelmäßigen Schlaf-Wach-Rhythmus-Störungen getestet werden soll. Dieser Zustand stört den normalen Schlaf, so dass ein Patient statt eines wachen Tages und einer erholsamen Nacht mehrere Nickerchen über einen Zeitraum von 24 Stunden machen kann.
Biogen plant auch die Entwicklung von PF-05251749 für den Sonnenuntergang bei Alzheimer, wenn die Menschen abends verwirrter oder unruhiger werden.
Dies sind nur einige der vielen Studien, in denen neue Behandlungsmethoden für die Parkinson-Krankheit geprüft werden. Wir haben vor kurzem ein Webinar über laufende Versuche zur Verlangsamung oder zum Stoppen des Fortschreitens der Parkinson-Erkrankung durchgeführt. Sehen Sie sich das jederzeit hier an.
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Marco Baptista, Direktor für Forschungsprogramme
Quelle: https://www.michaeljfox.org/news/wave-parkinsons-research-updates-new-findings-and-studies