Studie für potenzielles Parkinson-Medikament beginnt nach 1,4 Millionen Dollar Zuschuss der Michael J. Fox Foundation
Die deutsche Biotechnologiefirma MODAG gab kurz vor Weihnachten den Start ihrer Studie mit anle138b bekannt, einer Substanz, die toxische Aggregate des Proteins Alpha-Synuclein auflöst. Menschen mit Parkinson haben diese Aggregate, und Wissenschaftler glauben, dass die Befreiung der Zellen von diesen Aggregaten helfen wird, das Gehirn zu schützen. Die Michael J. Fox Foundation gewährte einen Zuschuss in Höhe von fast 1,4 Millionen Dollar, um das Medikament an Menschen mit Parkinson zu testen, nachdem positive Sicherheitsergebnisse bei Kontrollpersonen vorlagen.
Die Studie zielt darauf ab, 24 Teilnehmer an einem Standort im Vereinigten Königreich zu rekrutieren.
Lesen Sie mehr über dieses Projekt unten in einem ursprünglichen Beitrag, der unsere Unterstützung ankündigt.
Ursprünglich veröffentlicht am 10. August 2020
Nachdem sich eine Therapie gegen ein führendes Parkinson-Target bei Kontrollprobanden als sicher und gut verträglich erwiesen hat, wird sie mit einem beträchtlichen Zuschuss von der Michael J. Fox Foundation (MJFF) weiter getestet. Letzte Woche gab das deutsche Biotechnologie-Unternehmen MODAG positive Sicherheitsergebnisse aus seiner ersten Studie mit dem Medikament anle138b gegen das Protein Alpha-Synuclein bekannt. Unsere Stiftung hat MODAG 1,4 Millionen Dollar für die nächste Studie zugesprochen, in der Hoffnung, diese Ergebnisse bei Menschen mit Morbus Parkinson zu replizieren.
„Das Markenzeichen von Parkinson sind Klumpen des Proteins Alpha-Synuclein, von denen wir glauben, dass sie toxisch sind und die Zellen schädigen“, sagte Jamie Eberling, PhD, MJFF Vice President of Research Programs. „Die Verhinderung dieser Alpha-Synuclein-Aggregation – wie MODAGs Medikament in Laborstudien gezeigt hat, die ebenfalls von MJFF finanziert wurden – könnte Parkinson verlangsamen, stoppen oder sogar verhindern. Dies ist das dringendste Bedürfnis der Patienten, und wir sind stolz darauf, diese Tests auf der Suche nach einer Heilung zu unterstützen.“
MODAG plant, Anfang 2021 mit der Rekrutierung von Menschen mit Parkinson an einem Studienstandort in Großbritannien zu beginnen. Der MJFF-Zuschuss wurde durch die großzügige Unterstützung von Spendern wie Jane Stephens Comer und Charles Alan Lantz ermöglicht.
Unsere Stiftung unterstützte auch die Entwicklung von anle138b mit einem Zuschuss von 1,26 Millionen Dollar im Jahr 2015.
Alpha-Synuclein ist ein führendes Zielmolekül für Parkinson-Medikamente, da es bei fast allen diagnostizierten Patienten mit der Krankheit in Verbindung steht. Die Michael J. Fox Foundation finanzierte die Entwicklung und Erprobung einiger der ersten Therapien gegen dieses Protein (derzeit 13 in Studien am Menschen) und verfügt über ein reichhaltiges Portfolio an Projekten zur Entwicklung von Werkzeugen zur Bewertung seiner Aktivität. Letzte Woche haben wir bekannt gegeben, dass wir insgesamt 8,5 Millionen Dollar an drei Teams vergeben haben, die sich um die Identifizierung von Tracern bemühen, mit deren Hilfe die Alpha-Synuclein-Belastung im lebenden Gehirn sichtbar gemacht und die Wirkung von Behandlungen gemessen werden kann.
Das Medikament von MODAG zielt auf eine Formation (Oligomere) von Alpha-Synuclein ab, von der man annimmt, dass sie sich falsch faltet und toxische Klumpen bildet. Ein präziserer Ansatz – im Gegensatz zum Angriff auf alle Formationen – könnte sich als effektiver erweisen, um die Krankheit zu stoppen und die Nebenwirkungen zu minimieren.
In der ersten Studie wurde anle138b an 68 freiwilligen Kontrollpersonen ohne Parkinson-Krankheit in Großbritannien getestet. Das als Kapsel eingenommene Medikament erwies sich als sicher und verträglich und zeigte signifikante Wirkstoffspiegel im Blutplasma. Wenn es sich bei Menschen mit Parkinson als sicher erweist, werden größere Studien seine Wirksamkeit bei der Verlangsamung sowohl von Parkinson als auch von anderen Krankheiten mit Synukleinverklumpung wie der Multiplen Systematrophie (MSA) untersuchen.
„In meiner klinischen Arbeit mit MSA- und Parkinson-Patienten bin ich täglich mit dem dringenden Bedarf an krankheitsmodifizierenden Therapien konfrontiert. Daher freue ich mich, dass wir so schnell Fortschritte in Richtung der ersten potenziellen Tests an Patienten gemacht haben“, sagte Johannes Levin, MD, Chief Medical Officer von MODAG.
Autorin: Maggie Kuhl
Director Research Communications, Michael J. Fox Foundation
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