Quelle: Cure Parkinson’s Trust (CPT), eine britische Organisation, die sich der Heilung von Parkinson widmet.
Was ist Ambroxol und was wird angestrebt?
Ambroxol ist ein Medikament, das seit den 1980er Jahren allgemein als antimukolytisches Atemwegsmittel eingesetzt wird. Jüngste Studien an Parkinson-Modellen und aus Patienten gewonnenen Zellen deuten darauf hin, dass das Medikament dazu beitragen könnte, die unerwünschte Ablagerung des toxischen Proteins Alpha-Synuclein in den Nervenzellen zu verringern, was ein entscheidender Aspekt der Parkinson-Krankheit ist.
Warum untersuchen wir, ob Ambroxol eine vorteilhafte Behandlung bei Parkinson sein könnte?
Menschen mit der Parkinson-Krankheit (PD) mit der einzigen GBA-Genmutation sind prädisponiert, in jüngerem Alter Bewegungsstörungen zu entwickeln, haben einen höheren Grad an kognitiver Dysfunktion und machen einen schnelleren Krankheitsverlauf durch. GBA-Genmutationen führen zu einer Funktionsstörung des natürlich vorkommenden Enzyms Protein Glukozerebrosidase (GCase), was zur Bildung des Proteins Alpha-Synuclein führen kann. Es hat sich gezeigt, dass Ambroxol die Funktion der Glukozerebrosidase in den Nervenzellen verbessert, wodurch die Bildung von Alpha-Synuklein verringert wird. Wenn wir diese aggregierten Klumpen von Alpha-Synuklein in Neuronen reduzieren können, hoffen wir, das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit zu verlangsamen.
Wer war an dieser Studie beteiligt?
Dies war die erste Studie, die durch die gemeinsame Finanzierungsinitiative von The Cure Parkinson’s Trust und dem Van Andel Research Institute finanziert wurde, und wird von der John Black Charitable Foundation unterstützt. Diese „AIM-PD“-Studie war eine Proof-of-Concept-Studie, an der 20 Personen mit der genetischen Form von Parkinson über einen Zeitraum von 24 Monaten teilnahmen und die von Professor Anthony Schapira am Royal Free Hospital geleitet wurde.
Warum glauben Forscher, dass dieses Medikament das Potenzial hat, Parkinson zu verlangsamen, zu stoppen oder umzukehren?
Es wird für wahrscheinlich gehalten, dass die Entfernung von überschüssigem abnormalem Alpha-Synuclein aus den Neuronen die Stabilität und die motorischen Fähigkeiten von Menschen mit Parkinson verbessern kann. Durch den Einsatz eines Medikaments, das nachweislich die Bildung von Alpha-Synuklein reduziert und das zudem eine lange und gut verstandene Sicherheitsbilanz aufweist, hoffen wir, dass wir einen Kandidaten für die langfristige Anwendung haben könnten, der das Fortschreiten der Krankheit verringert oder sogar aufhält.
Vor der Durchführung einer großen Studie zur Untersuchung dieser potenziellen Wirksamkeit müssen wir etwas mehr über Ambroxol bei Parkinson-Patienten erfahren, und obwohl diese kleine Studie einige Hinweise auf seine Fähigkeit zur Verbesserung der Lebensqualität der Patienten bei der Motorik geben könnte, besteht ihr Hauptziel darin, Erkenntnisse über seine Sicherheit und seine Fähigkeit zu gewinnen, die Blut-Hirn-Schranke in Dosisstärken zu durchdringen, die nahe an den bisher als sicher erwiesenen Werten liegen. Es wird eine Reihe von Biomarkern untersucht, die helfen sollen, die potentiell vorteilhafte Wirkung des Medikaments zu charakterisieren.
Welche weiteren Ergebnisse erhoffen wir uns?
Diese Pilotstudie wird es uns ermöglichen, einige der vorteilhaften Eigenschaften des Medikaments bei Parkinson zu klären – die Dosis zu bestimmen, genau herauszufinden, wie stark die Wirkung des Medikaments ist und in welchen Situationen die Wirkung des Medikaments am stärksten ausgeprägt ist.Diese Studie bildet die Grundlage für das Design einer größeren Studie. Da Ambroxol in einigen Ländern bereits als Medikament zur Behandlung einer anderen Erkrankung zugelassen ist, wäre dieses Medikament bei Erfolg einer grösseren Studie leicht zugänglich und könnte als eine Behandlung zur Verlangsamung der Parkinson-Krankheit innerhalb eines kurzen Zeitrahmens angesehen werden. Dies hätte enorme Auswirkungen auf das Leben vieler Menschen, die heute mit Parkinson leben.
Weitere Informationen finden Sie unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02941822
Professor Anthony Schapira erforscht weitere Therapien, die auf die GBA-Genmutation abzielen, um mehr über die Wege des GCase und seine Verbindung zum Alpha-Synuclein zu verstehen. CPT unterstützt und verfolgt weiterhin die Arbeit von Professor Schapira auf diesem aufregenden Forschungsgebiet.
Lesen Sie mehr über die Wirkungsweise von Ambroxol und die GBA- und GCase-Ziele: ‚Drug Repurposing in Parkinson’s Disease‘ ~ Dr. Dilan Athauda und Professor Tom Foltynie
Quelle: https://www.cureparkinsons.org.uk/ambroxol-the-facts
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