BlueRock Therapeutics erhält in Zusammenarbeit mit dem Memorial Sloan Kettering Cancer Center die IND-Freigabe für DA01 bei Parkinson-Krankheit
CAMBRIDGE, Massachusetts, 7. Januar 2021 /PRNewswire/ — BlueRock Therapeutics, ein biopharmazeutisches Unternehmen in der präklinischen Phase und eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Bayer AG, hat heute in Zusammenarbeit mit dem Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) ihren Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) genehmigt hat, um mit einer Phase-1-Studie (Ph1) an Patienten mit fortgeschrittener Parkinson-Krankheit (PD) fortzufahren. Dies ist die erste Studie in den Vereinigten Staaten, in der aus pluripotenten Stammzellen gewonnene dopaminerge Neuronen bei Patienten mit Parkinson-Krankheit untersucht werden. Im Rahmen der IND werden BlueRock und MSK eine klinische Studie der Phase 1 durchführen, um die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von DA01 bei Patienten mit Parkinson zu untersuchen.
„Dies ist ein großer Schritt für den Bereich der Stammzellen – endlich ein wirklich „handelsübliches“ Dopamin-Neuronen-Produkt an menschlichen PD-Patienten zu testen“, sagte Dr. Lorenz Studer, wissenschaftlicher Mitbegründer von BlueRock und Direktor des Zentrums für Stammzellbiologie an MSK. „Wir sind auch dankbar für die visionäre Unterstützung durch NYSTEM, das vom Staat NY geförderte Stammzellprogramm, das die früheren Phasen dieses Projekts unterstützt hat.“
„Diese Studie ist der Höhepunkt eines Jahrzehnts mühsamer gemeinsamer Arbeit, die auf sehr strenger Wissenschaft basiert. Es ist ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg zur regenerativen Hirnreparatur“, sagte Viviane Tabar, MD, Gründungsprüferin von BlueRock und Vorsitzende der MSK-Abteilung für Neurochirurgie. „Es ist ein echtes Privileg und sehr aufregend, hier bei MSK sowohl an der wissenschaftlichen Forschung als auch an der eigentlichen chirurgischen Intervention teilnehmen zu können. Unsere Mitarbeiter an der Weill Cornell Neurology werden ebenfalls ein integraler Bestandteil der Studie sein.“
„Heute gibt es keine krankheitsmodifizierende Behandlung für Parkinson. Mit dieser und den folgenden Studien hoffen wir, das zu ändern“, sagte Emile Nuwaysir, Ph.D., Präsident und Chief Executive Officer von BlueRock. „Unsere Therapie soll die dopaminergen Neuronen im Mittelhirn ersetzen, die bei der degenerativen Erkrankung verloren gegangen sind, um den neuronalen Schaltkreis wieder aufzubauen und so die motorische Kontrolle bei Parkinson-Patienten wiederherzustellen. Dies könnte das Behandlungsparadigma für Millionen von Morbus-Parkinson-Patienten verändern und zum ersten Mal zeigen, dass die degenerative Erkrankung im Prinzip reversibel ist. Wir glauben, dass dies ein enormer Schritt für die PD-Gemeinschaft weltweit und für die Medizin wäre.“
Die Studie sieht vor, zehn Patienten zu rekrutieren, beginnend mit einem ersten klinischen Standort bei Weill Cornell Medicine in der ersten Open-Label-Studie. Das primäre Ziel der Ph1-Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit der Zelltransplantation von DA01 ein Jahr nach der Transplantation zu untersuchen. Die sekundären Ziele der Studie sind die Bewertung des Nachweises des Überlebens der transplantierten Zellen und der motorischen Effekte nach einem und zwei Jahren nach der Transplantation, die Bewertung der anhaltenden Sicherheit und Verträglichkeit nach zwei Jahren sowie die Bewertung der Durchführbarkeit der Transplantation.
Über die Parkinson-Krankheit
Die Parkinson-Krankheit ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die durch eine Schädigung der Nervenzellen im Gehirn verursacht wird und zu einem verminderten Dopaminspiegel führt. Die Verschlimmerung der motorischen und nicht-motorischen Symptome wird durch den Verlust von Dopamin-produzierenden Neuronen verursacht. Man schätzt, dass die Patienten zum Zeitpunkt der Diagnose bereits 60-80 % ihrer dopaminergen Neuronen verloren haben. Die Parkinson-Krankheit beginnt oft mit einem Tremor in einer Hand. Weitere Symptome sind Steifheit, Krämpfe und Dyskinesien. Die Parkinson-Krankheit ist die zweithäufigste neurodegenerative Erkrankung, von der mehr als 7,5 Millionen Menschen betroffen sind, darunter 1,3 Millionen Menschen in Nordamerika.
Über BlueRock Therapeutics
BlueRock Therapeutics ist ein führendes Unternehmen im Bereich der technischen Zelltherapie mit dem Ziel, regenerative Medikamente für schwer behandelbare Krankheiten zu entwickeln. Die Zell+Gen-Plattform von BlueRock Therapeutics macht sich die Kraft der Zellen zunutze, um neue Medikamente für neurologische, kardiologische und immunologische Indikationen zu entwickeln. Die Zelldifferenzierungstechnologie von BlueRock Therapeutics rekapituliert die Entwicklungsbiologie der Zelle, um authentische Zelltherapien herzustellen, die für zusätzliche Funktionen weiterentwickelt werden. Der Einsatz dieser Zelltherapien als Ersatz für geschädigtes oder degeneriertes Gewebe birgt das Potenzial, verlorene Funktionen wiederherzustellen oder zu regenerieren. BlueRock Therapeutics wurde 2016 von Versant Ventures und der Bayer AG gegründet und mit einer der größten Series-A-Finanzierungen in der Biotech-Geschichte durch die Bayer AG (über ihre Einheit Leaps by Bayer) und Versant Ventures finanziert. Im Jahr 2019 wurde das Unternehmen vollständig von Bayer übernommen. Die Kultur von BlueRock Therapeutics ist geprägt von wissenschaftlicher Innovation, höchsten ethischen Standards und der Dringlichkeit, transformative Behandlungen für alle, die davon profitieren könnten, bereitzustellen. Für weitere Informationen besuchen Sie bluerocktx.com.
Über Bayer
Bayer ist ein weltweit tätiges Unternehmen mit Kernkompetenzen auf den Life-Science-Gebieten Gesundheit und Ernährung. Mit seinen Produkten und Dienstleistungen unterstützt das Unternehmen die Menschen bei der Bewältigung der großen Herausforderungen, die eine wachsende und alternde Weltbevölkerung mit sich bringt. Zugleich will der Konzern seine Ertragskraft steigern und durch Innovation und Wachstum Werte schaffen. Bayer bekennt sich zu den Prinzipien einer nachhaltigen Entwicklung, und die Marke Bayer steht weltweit für Vertrauen, Zuverlässigkeit und Qualität. Im Geschäftsjahr 2019 beschäftigte der Konzern rund 104.000 Mitarbeiter und erzielte einen Umsatz von 43,5 Milliarden Euro. Die Investitionen beliefen sich auf 2,9 Milliarden Euro, die Ausgaben für Forschung und Entwicklung auf 5,3 Milliarden Euro. Weitere Informationen finden Sie unter bayer.com.
Offenlegungen
Dr. Studer hat geistige Eigentumsrechte und -interessen sowie finanzielle Interessen im Zusammenhang mit BlueRock. Dr. Tabar hat finanzielle Interessen in Verbindung mit BlueRock. Forscher am Memorial Sloan Kettering Cancer Center, darunter auch Dr. Studer, entwickelten aus Stammzellen gewonnene dopaminerge Neuronen für die Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen, und MSK lizenzierte dieses geistige Eigentum an BlueRock. MSK hat institutionelle finanzielle Interessen im Zusammenhang mit diesem geistigen Eigentum und BlueRock.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung sind zukunftsweisend im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen können durch die Verwendung von zukunftsgerichteten Begriffen wie „antizipieren“, „glauben“, „prognostizieren“, „schätzen“ und „beabsichtigen“, unter anderem, gekennzeichnet sein. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beruhen auf den aktuellen Erwartungen von BlueRock, und die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich abweichen. Es gibt eine Reihe von Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ereignisse wesentlich von denen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind. Zu diesen Faktoren gehören unter anderem der Zeitplan unserer klinischen Studie für DA01, unsere Ergebnisse hinsichtlich der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Zelltransplantation von DA01 bei Patienten mit Parkinson-Krankheit sowie die laufenden Anforderungen der FDA und anderer Behörden hinsichtlich der Entwicklung von DA01. Wie bei jedem in der Entwicklung befindlichen Arzneimittel bestehen auch bei der Entwicklung, Zulassung und Vermarktung neuer Produkte erhebliche Risiken. Sofern nicht ausdrücklich gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt BlueRock keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren oder zu überarbeiten. Alle zukunftsgerichteten Aussagen des Unternehmens werden ausdrücklich durch alle derartigen Risikofaktoren und andere Warnhinweise eingeschränkt. Die hier dargelegten Informationen gelten nur zum Zeitpunkt der Veröffentlichung dieses Dokuments.
QUELLE BlueRock Therapeutics
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